Liệu pháp gen (Gene Therapy) là một kỹ thuật y học thử nghiệm, tập trung vào việc thay đổi gen của tế bào người để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật. Phương pháp này có tiềm năng điều trị các bệnh di truyền, ung thư và một số bệnh lý khác bằng cách:

• Thay thế một gen đột biến gây bệnh bằng một bản sao khỏe mạnh của gen đó.
• Bất hoạt hoặc loại bỏ một gen đột biến đang hoạt động không bình thường.
• Đưa một gen mới vào cơ thể để giúp chống lại bệnh tật.

Liệu pháp gen có thể được thực hiện in vivo (trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân) hoặc ex vivo (tế bào của bệnh nhân được lấy ra, chỉnh sửa gen trong phòng thí nghiệm và sau đó đưa trở lại cơ thể).

Các ứng dụng của liệu pháp gen:

Liệu pháp gen đang được nghiên cứu và ứng dụng trong điều trị nhiều loại bệnh, bao gồm:

• Bệnh di truyền:
  • Thiếu hụt adenosine deaminase (ADA-SCID): Một trong những thành công ban đầu của liệu pháp gen.
  • Bệnh hồng cầu hình liềm (Sickle cell disease)
  • Thalassemia
  • Mù di truyền (Leber congenital amaurosis)
  • Teo cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy)
  • Xơ nang (Cystic fibrosis)
• Ung thư:
  • Liệu pháp tế bào CAR-T: Biến đổi gen tế bào T của bệnh nhân để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn.
  • Đưa gen ức chế khối u vào tế bào ung thư.
  • Tăng cường hệ miễn dịch chống lại tế bào ung thư.
• Bệnh truyền nhiễm:
  • HIV: Nghiên cứu các phương pháp làm cho tế bào miễn dịch kháng lại virus HIV.
  • Viêm gan.
• Các bệnh khác:
  • Bệnh tim mạch.
  • Bệnh Parkinson.
  • Bệnh Alzheimer.

Mặc dù liệu pháp gen mang lại nhiều hứa hẹn, đây vẫn là một lĩnh vực đang phát triển và đối mặt với nhiều thách thức, bao gồm việc đảm bảo phân phối gen đến đúng tế bào, kiểm soát hoạt động của gen mới và tránh các tác dụng phụ không mong muốn. Tuy nhiên, với những tiến bộ khoa học không ngừng, liệu pháp gen được kỳ vọng sẽ trở thành một phương pháp điều trị quan trọng cho nhiều bệnh lý trong tương lai.